Ensayos clínicos: fases de investigación

Los ensayos clínicos son un tipo de investigación clínica diseñada para evaluar medicamentos o tratamientos experimentales en seres humanos. Los ensayos clínicos se dividen en cuatro fases, cada una con sus objetivos y diseño para ayudar a los investigadores a responder distintas cuestiones.

Fase 1

En los ensayos clínicos de Fase I, los investigadores prueban por primera vez un medicamento o un tratamiento experimental en seres humanos. Su duración suele ser de varios meses y, generalmente, se prueba en un grupo reducido de voluntarios sanos (de 20 a 80 personas), a los que se les comienza a administrar una dosis muy baja del medicamento. Sin embargo, en algunos casos, como cuando se está evaluando un nuevo medicamento como tratamiento para una enfermedad terminal como el cáncer, suele probarse en voluntarios que tienen la afección. El objetivo de los ensayos de Fase I es evaluar la seguridad del medicamento en investigación. Ayudan a determinar un intervalo de dosificación seguro, la vía y pauta de administración, a identificar los efectos secundarios agudos que se producen a corto plazo, y los efectos secundarios asociados con el aumento de la dosis. Durante esta fase, se comprueba si el fármaco puede alcanzar el área del cuerpo que se desea tratar y permanecer allí el tiempo suficiente para que éste pueda actuar y se obtiene la evidencia preliminar de si el medicamento investigado podría ofrecer un valor terapéutico o prevenir la enfermedad o afección. Si un medicamento obtiene buenos resultados de seguridad en esta fase, se puede proceder a la siguiente fase de investigación. Aproximadamente el 70% de los fármacos pasan a la siguiente fase.

Fase II           

Los ensayos clínicos de Fase II tienen como objetivo recabar información acerca de la eficacia del producto, establecer su relación dosis-respuesta y ampliar los datos de seguridad obtenidos en la Fase I. Los ensayos de Fase II se llevan a cabo en un grupo de pacientes con la enfermedad o afección para la cual se está desarrollando el medicamento (suelen incluirse de 100 a 500 pacientes). Al no implicar a un número elevado de pacientes, estos estudios no son lo suficientemente grandes como para mostrar si el medicamento será beneficioso. Su duración puede ser de varios meses a varios años. A menudo, se prueban nuevas combinaciones de fármacos; sin embargo, el nuevo medicamento rara vez se compara con el medicamento de uso común en ese momento. Si un medicamento obtiene buenos resultados en esta fase, puede probarse en un ensayo clínico de Fase III. Aproximadamente el 33% de los fármacos pasan a la siguiente fase.

Fase III

Los ensayos clínicos de Fase III están diseñados para demostrar si un medicamento ofrece o no un beneficio de tratamiento a una población específica. Son la fase previa a la comercialización y proporcionan la información relevante que permitirá a las autoridades decidir sobre la aprobación del producto para su uso en humanos. El medicamento o tratamiento experimental que ha superado la Fase II se administra a grandes grupos de personas (de 300 a 3000 pacientes). Los investigadores confirman su eficacia, vigilan sus efectos secundarios, lo comparan con tratamientos de uso común en ese momento y recaban información que permitirá que el medicamento o tratamiento experimental se use de manera segura. Debido a que estos estudios son de mayor duración (de 1 a 4 años), es más probable que sus resultados muestren efectos secundarios raros o a largo plazo. Estos ensayos establecen la incidencia de efectos adversos comunes y permiten identificar el perfil de pacientes con mayor riesgo de desarrollar los efectos secundarios menos comunes. Si un medicamento obtiene buenos resultados en esta fase, generalmente es aprobado para su comercialización y se puede proceder a la siguiente fase de investigación. Aproximadamente el 25-30% de los fármacos pasan a la siguiente fase.

Fase IV

Los ensayos clínicos de Fase IV prueban nuevos medicamentos aprobados por las autoridades sanitarias, como la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) en España, o la Food and Drug Administration (FDA) en Estados Unidos. El medicamento se prueba en varios cientos o miles de pacientes, ya que algunos efectos secundarios raros solo se pueden encontrar en grandes grupos de personas. La duración del estudio suele ser de varios años. Lo más frecuente es que los ensayos de Fase IV se utilicen para realizar la farmacovigilancia del producto (actividad de salud pública que tiene por objetivo la identificación, cuantificación, evaluación y prevención de los riesgos del uso de los medicamentos una vez comercializados), incluyendo la detección de efectos adversos a corto y largo plazo o estudios de morbi-mortalidad. Sin embargo, también existen ensayos de Fase IV que sirven para estudiar nuevas indicaciones del medicamento, nuevas formas de dosificación o su comparación con otros fármacos ya conocidos.