Tipos de diseño de ensayo clínico

Existen varios tipos de diseño de ensayos clínicos, que se pueden clasificar de la siguiente manera:

• Si se utiliza un grupo control con el que comparar el tratamiento en investigación:
  • Ensayos no controlados
  • Ensayos controlados
• Según el método utilizado para asignar a los participantes a los grupos de tratamiento o control, tendremos:
  • Ensayos no aleatorizados
  • Ensayos aleatorizados
• En función de la conciencia de los participantes o de los investigadores de a qué grupo de tratamiento se asignan los participantes, tendremos:
  • Estudios abiertos
  • Estudios ciegos
• Según la magnitud del resultado que se espera encontrar entre los grupos de tratamiento y el control:
  • Ensayos de superioridad
  • Ensayos de bioequivalencia
  • Ensayos de no inferioridad
• Según la estructura del tratamiento:
  • Ensayos paralelos
  • Ensayos cruzados
  • Ensayos secuenciales

Según la presencia o no de grupo control

Ensayos no controlados: son aquellos en los que se compara la eficacia o toxicidad de un medicamento en un grupo de pacientes y no hay un grupo control. Los resultados obtenidos se pueden comparar con los obtenidos en estudios previos o que hayan sido publicados por otros investigadores. Los ensayos no controlados suelen ser típicos en las Fases I y II, para investigar los intervalos de dosis toleradas o las características farmacocinéticas de un nuevo fármaco.

Ensayos controlados: en estos ensayos, se compara el grupo de estudio con un grupo control que puede recibir placebo u otro tratamiento eficaz. Ambos grupos se estudian simultáneamente. Este tipo de ensayos son los más habituales en la Fase III.

Según el método utilizado para asignar a los participantes

Ensayos clínicos no aleatorizados: en este tipo de ensayos, es el investigador el que asigna a los participantes a los distintos grupos o ramas de tratamiento y control.

Ensayos clínicos controlados aleatorizados: en estos ensayos, los participantes se asignan aleatoriamente a los grupos o ramas de tratamiento o control. El proceso de asignación aleatoria de un participante a una de las ramas de tratamiento o al control se llama "aleatorización". Se pueden usar diferentes herramientas para aleatorizar, como sobres cerrados, secuencias generadas por ordenador, números aleatorios, etc. La aleatorización impide que los participantes descifren la secuencia para saber a qué grupo han sido asignados, y que los investigadores puedan asignar a los pacientes a los distintos grupos de forma sesgada.

En función de la conciencia de los participantes o de los investigadores sobre el grupo asignado

Estudios abiertos: son aquellos en los que los investigadores saben qué grupo ha sido asignado el paciente. En este tipo de estudios, la utilización de variables subjetivas por parte de los investigadores puede hacer que, de forma involuntaria, los resultados puedan estar condicionados por la información que el investigador tiene sobre lo que está tomando el paciente.

Estudios ciegos: el cegamiento es un método utilizado en ensayos clínicos para reducir el riesgo de sesgo, que puede ser intencional o no, cuando los participantes del ensayo y/o los investigadores saben qué participantes reciben qué tratamiento (o placebo).

• Estudio simple ciego: en este caso, los participantes no saben a qué grupo han sido asignados, pero sí lo saben los investigadores.
• Estudio doble ciego: ni el equipo de investigación ni los participantes saben a qué grupo ha sido asignado el paciente, por lo que ninguno sabe qué tratamiento recibe el participante.

Según la magnitud del resultado que se espera encontrar entre los grupos

Ensayos de superioridad: son estudios en los que se pretende demostrar que el fármaco en investigación es mejor que el control.

Ensayos de equivalencia: son ensayos clínicos para demostrar que el resultado final es similar (ni peor, ni mejor) que el control.

Ensayos de no inferioridad: son ensayos para demostrar que el fármaco en investigación no es peor que el control.

Según la estructura del tratamiento

Ensayos paralelos: en este tipo de diseño, cada grupo de pacientes recibe un solo tratamiento. Se utiliza para ensayos comparativos.

Ensayos cruzados: cada paciente recibe de manera consecutiva cada uno de los tratamientos del estudio. El diseño cruzado puede plantear algún problema ético cuando se cambia de tratamiento a un paciente que había mejorado con el primero.

Ensayos secuenciales: los pacientes del grupo experimental y del grupo control entran en el estudio por pares (uno se asigna a un grupo y el otro, al otro). Se van analizando los resultados que se suman a los obtenidos hasta ese momento. El tamaño de la muestra (número de pacientes a incluir) no está predeterminado, ya que dependerá de los resultados que se obtengan.